Przełom w neurologii. Program leczenia SMA w ICZMP

Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki (ICZMP) uczestniczy w finansowanym przez NFZ programie leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). To ciężka, uwarunkowana genetycznie choroba, prowadząca do degradacji mięśni i nerwów. Najpierw słabną ręce i nogi, później chory przestaje połykać, pojawiają się problemy z oddychaniem. Potrzebne jest wspomaganie oddechu. Nieleczona kończy się kalectwem, a nawet śmiercią.

Ministerstwo zdrowia zdecydowało się na objęcie pełną refundacją nusinersenu – bardzo drogiego leku, który powstrzymuje postępy choroby. Dostęp do skutecznego leczenia mają uzyskać wszyscy pacjenci w Polsce. Szacuje się, że to ok. 700 osób.

Jako jednemu z pierwszych w Polsce refundowany lek podano pięcioletniemu Olkowi. Jak mówi jego mama, chłopczyk urodził się zdrowy. Niepokojące objawy zaczęły być widoczne w trzecim miesiącu życia dziecka.Olek słabł, nie podnosił głowy, przestał się przekręcać. 

Choroba postępowała, ale w 2016 roku rodzice chłopca odzyskali nadzieję,bo do obrotu w Europie został dopuszczony nusinersen. Lek powstrzymuje rozwój choroby, a podany u pacjentów przed wystąpieniem objawów hamuje jej rozwój. Preparat jest tak drogi, że niewielu pacjentów stać na niego. Pierwsze dawki Olek mógł dostać, biorąc udział w programie wczesnego dostępu do wchodzącego na rynek leku. Rodzice nie musieli płacić za lek, ale konieczne było pokrycie kosztów wyjazdów i utrzymania we Francji i Belgii. Po rozpoczęciu leczenia nastąpiła widoczna poprawa. Ale za dalsze leczenie rodzice musieliby płacić. Zdesperowani rodzice Olka rozważali wyprowadzkę do Niemiec, gdzie terapia jest refundowana. Na szczęście na początku roku Ministerstwo Zdrowia podjęło decyzję o finasowaniu terapii nusinersenem.

Olek trafił pod opiekę specjalistów z Kliniki Neurologii ICZMP. Jej kierownik dr Łukasz Przysło podał chłopcu już dwie dawki preparatu.

– Takiej szansy jeszcze nasi pacjenci z SMA nie mieli –  mówi prof. Maciej Banach, dyrektor ICZMP.- Cieszymy się, że ICZMP uczestniczy w programie leczenia SMA  nusinersenem. Zapraszamy wszystkie dzieci do nas! Nie czekajmy z diagnostyką, jeśli istnieje jakieś podejrzenie choroby, im wcześniej rozpoznamy, tym skuteczniejsi będziemy w leczeniu!

 

Więcej o programie leczenia SMA i Olku

TVP3

https://lodz.tvp.pl/787149/lwd

 

Radio Łódź

https://www.radiolodz.pl/posts/54163-olek-jest-juz-leczony

 

„Dziennik Łódzki”

https://dzienniklodzki.pl/nusinersen-to-najdrozszy-lek-w-historii-szpitala-matki-polki-otrzymal-go-5letni-chlopiec/ar/c14-14251521

 

“Express Ilustrowany”

https://expressilustrowany.pl/jeden-z-najdrozszych-lekow-na-swiecie-bedzie-refundowany-w-polsce/ar/c1-14251875

 

„Gazeta Wyborcza”

http://lodz.wyborcza.pl/lodz/7,35136,24958083,dawka-leku-dla-piecioletniego-olusia-to-koszt-300-tysiecy-zl.html

 

„Medycyna Praktyczna”

https://www.mp.pl/neurologia/aktualnosci/212529,iczmp-w-programie-leczenia-sma

 

„Wiadomości Łódź”

https://wiadomosci-lodz.pl/refundacja-leku-na-sma-w-lodzi-chorzy-leczeni-w-iczmp-i-szpitalu-kopernika,13031/